单病例随机对照试验

doi:10.3969/j.issn.1673-5765.2023.03.018

中国卒中杂志 ›› 2023, Vol. 18 ›› Issue (03): 367-371.DOI: 10.3969/j.issn.1673-5765.2023.03.018

• 新型临床试验设计与解读 • 上一篇下一篇

单病例随机对照试验

金奥铭, 秦宗实, 商洪才, 谷鸿秋

1 北京 100070首都医科大学附属北京天坛医院，国家神经系统疾病临床医学研究中心
2 北京大学临床研究所项目开发与管理部
3 北京中医药大学中医内科学教育部重点实验室
4 首都医科大学附属北京天坛医院，国家神经系统疾病医疗质量控制中心

收稿日期:2023-01-13 出版日期:2023-03-20 发布日期:2023-03-20
通讯作者: 谷鸿秋 guhongqiu@yeah.net

N-of-1 Trial

Received:2023-01-13 Online:2023-03-20 Published:2023-03-20

摘要/Abstract

摘要： 设计良好、管理严格、分析严谨的随机对照试验是评价群体治疗效果的金标准，但是因其严格的纳入与排除标准无法为特定患者的治疗决策提供证据。单病例随机对照试验是对患者个体进行的多轮交叉随机对照试验，以患者为中心，旨在确定该患者的最佳治疗策略。本文简要介绍单病例随机对照试验的基本概念、历史渊源及发展、研究设计、统计方法及报告规范等，以期帮助临床研究者更好地认识、了解、掌握运用此类研究设计。

关键词: 单病例试验; 临床试验; 研究设计

Abstract: The well-designed, strictly managed, and rigorously analyzed randomized controlled trials (RCTs) are the gold standard for evaluating cluster treatment efficacy, while RCTs cannot provide such evidence for specific individual treatment decisions because of the strict enrollment and exclusion criteria. N-of-1 trial refers to a prospective, multiple crossover, randomized controlled, single participant trial. It focuses on the individual patient and aims to identify the “best” treatment for this patient. The article briefly introduced the basic concept, history and development, study design, statistical analysis, and reporting standards of N-of-1 trials, to help clinical researchers understand and apply this kind of study design much better.

Key words: N-of-1 trial; Clinical trial; Study design

金奥铭, 秦宗实, 商洪才, 谷鸿秋. 单病例随机对照试验[J]. 中国卒中杂志, 2023, 18(03): 367-371.

JIN Aoming, QIN Zongshi, SHANG Hongcai, GU Hongqiu.

N-of-1 Trial

[J]. Chinese Journal of Stroke, 2023, 18(03): 367-371.

参考文献

[1] GROUP OLOE. The Oxford levels of evidence 2[EB/OL].（2022-10-14）[2023-01-10]. https://www.cebm.net/.
[2] GUYATT G，SACKETT D，TAYLOR D W，et al. Determining optimal therapy--randomized trials in individual patients[J]. N Engl J Med，1986，314（14）：889-892.
[3] MIRZA RD，PUNJA S，VOHRA S，et al. The history and development of N-of-1 trials[J]. J R Soc Med，2017，110（8）：330-340.
[4] NIKLES C J，GLASZIOU P P，DEL M C，et al. N of 1 trials. Practical tools for medication management[J]. Aust Fam Physician，2000，29（11）：1108-1112.
[5] KRAVITZ R L，DUAN N. Design and Implementation of N-of-1 trials：a user’s guide[M]. Rockville：AHRQ Publication，2014.
[6] GUYATT G，JAESCHKE R，MCGINN T. Users’ guides to the medical literature：a manual for evidence-based clinical practice 2nd ed[M]. Columbus：McGraw-Hill，2008.
[7] 王辉，翟静波，陈静，等. 单病例随机对照试验的设计和实施要点[J]. 中国循证医学杂志，2017，17（3）：364-368.
[8] VOHRA S，SHAMSEER L，SAMPSON M，et al. CONSORT extension for reporting N-of-1 trials（CENT） 2015 statement[J/OL]. BMJ，2015，350：h1738[2023-01-10]. https://www.bmj.com/content/350/bmj.h1738.
[9] 翟静波，商洪才，李江，等. 单病例随机对照试验的统计分析方法[J]. 中国循证医学杂志，2017，17（4）：494-496.
[10] HERRETT E，WILLIAMSON E，BRACK K，et al. Statin treatment and muscle symptoms：series of randomised，placebo controlled n-of-1 trials[J/OL]. BMJ，2021，372：n135[2023-01-10]. https://doi.org/10.1136/bmj.n135.
[11] LI J，GAO W，PUNJA S，et al. Reporting quality of N-of-1 trials published between 1985 and 2013：a systematic review[J/OL]. J Clin Epidemiol，2016，76：57-64[2023-01-10]. https://doi.org/10.1016/j.jclinepi.2015.11.016.
[12] SHAMSEER L，SAMPSON M，BUKUTU C，et al. CONSORT extension for reporting N-of-1 trials（CENT） 2015：explanation and elaboration[J/OL]. BMJ，2015，350：h1793[2023-01-10]. https://doi.org/10.1136/bmj.h1793.
[13] PORCINO A J，SHAMSEER L，CHAN A W，et al. SPIRIT extension and elaboration for n-of-1 trials：SPENT 2019 checklist[J/OL]. BMJ，2020，368：m122[2023-01-10]. https://doi.org/10.1136/bmj.m122.

[1]	王伊龙, 陈玮琪, 叶瑾怡, 周梦圆, 江凌玲, 刘东, 邱宝山, 高颖, 赵一龙, 王赞, 李鹏飞. 脑小血管病：回眸2022[J]. 中国卒中杂志, 2023, 18(01): 17-41.
[2]	王孟, 王春娟, 李子孝, 谷鸿秋. 阶梯整群随机试验[J]. 中国卒中杂志, 2023, 18(01): 114-122.
[3]	蒲善宇, 周齐, 潘岳松. 我国脑血管病真实世界研究进展[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(12): 1289-1292.
[4]	张艳丽, 金奥铭, 潘岳松. 实效性临床试验：真实世界研究的随机化试验[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(12): 1299-1303.
[5]	胥芹, 张怡君, 田雪, 夏雪, 张晓丽, 李静, 王安心. 临床试验中的成组序贯设计[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(11): 1283-1287.
[6]	杨凯璇, 周齐, 姜英玉, 谷鸿秋. 适应性设计随机对照临床试验[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(10): 1152-1158.
[7]	金奥铭, 严鸿伊, 向祥龙, 潘岳松. 脑血管病临床研究设计现状、存在的问题及对策[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(01): 21-24.
[8]	张润华, 潘岳松, 姜勇, 刘改芬. 脑血管病临床研究设计的方法简介和实例分析[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(01): 26-30.
[9]	潘岳松, 金奥铭, 王梦星. 临床研究样本量的估计方法和常见错误[J]. 中国卒中杂志, 2022, 17(01): 31-35.
[10]	陈玮琪，潘岳松，陈霞，柏峰，曹勇军，范玉华，胡波，刘军，毛玲，倪俊，曲辉，孙莉，孙中武，王丽华，吴波，吴丹红，谢春明，许予明，徐运，赵性泉，周国钰，朱以诚. 脑小血管病治疗药物临床试验设计规范专家共识[J]. 中国卒中杂志, 2021, 16(03): 288-297.
[11]	译者：熊云云，李子孝，丁玲玲，谷鸿秋，王春娟，王春雪，赵性泉，王拥军. 基于人工智能干预措施的临床试验方案指南：SPIRIT-AI扩展[J]. 中国卒中杂志, 2020, 15(11): 1228-1238.
[12]	李皓琳，姜勇. 临床研究数据管理与共享最新进展[J]. 中国卒中杂志, 2020, 15(06): 600-605.
[13]	王拥军. 新年礼物[J]. 中国卒中杂志, 2019, 14(02): 93-96.
[14]	王拥军. 临界点[J]. 中国卒中杂志, 2017, 12(10): 887-889.
[15]	郑华光，王伊龙，李姝雅，赵性泉，王春雪，王拥军. 药物临床试验方法学进展与质量管理规范教学新模式初步研究[J]. 中国卒中杂志, 2017, 12(09): 877-880.

单病例随机对照试验

N-of-1 Trial

PDF

可视化

摘要/Abstract

引用本文

使用本文

参考文献

相关文章 15

编辑推荐

Metrics